파이프라인
좌우로 스크롤하시면 전체 내용을 확인하실 수 있습니다.
| 파이프라인 | 개발 프로젝트명 | 적응증 | 후보물질 개발 | 안전성시험 | 전임상시험 | 임상1상 | 임상2상 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| FT005 | FT005-002 (Hulk) | 만성신장질환 |
|
||||
| 노인성 근감소증 |
|
||||||
| 근이영양증 |
|
||||||
| FT006 | FT006-001 (Batman) | 코로나 예방 |
|
||||
| FT007 | FT005-002 (Hulk) | 암악액질 |
|
||||
| FT005-007 (Steve) |
|
||||||
| FT009 | FT005-002 (Hulk) | 제2형 당뇨병 |
|
||||
| FT011 | FT005-005 (Paul) | 흑색종 |
|
||||
| FT012 | FT005-004 (Kyte) | 흑색종 |
|
FT005-002 (Hulk) 프로젝트 (표적항원 : GDF-8, Myostain)
(주)퓨처앤텍은 원천 기반기술인 GOST 기술을 사용하여 근육 성장을 유도하는 면역치료제를 개발하고 있습니다. 근육의 성장을 억제하는 물질인 마이오스타틴은 인간을 포함하는 모든 척추동물의 근육 세포에서 발현되는 것으로 알려져 있습니다. 근육 질환 치료제 개발을 위한 표적 단백질 중에서 마이오스타틴과 그 수용체는 글로벌 제약사에서 가장 활발히 임상연구가 진행되고 있는 표적 단백질입니다. 저희 퓨처앤텍에서는 근육 생성을 유도하며 근육 소실을 막아주는 기전으로 만성신장질환, 노인성 근감소증, 근이영양증, 제2형 당뇨병, 암 악액질을 적응증으로 하는 치료제를 개발하고 있습니다.
Myostatin/Activin receptor target 글로벌 제약사 연구 현황
마이오스타틴 신호전달 경로 및 근육소실
(1)SP : Signal Peptide
(2)LAP : Latency-associated peptide
전구체 마이오스타틴 단백질은 세포외부 분비를 위한 N-말단(NH2) 신호 펩타이드 (SP)와 동종 이량체화에 이용되는 9개의 보존된 시스테인 잔기 (Cys)를 포함하는 C-말단 (COOH) 영역으로 구성되어 있습니다. 마이오스타틴 전구체의 활성화 과정은 골지체에서 세린 프로테아제 계열의 퓨린 (Furin) 분해효소에 의해 RSRR 부위에서 절단이 일어나서 잠복 관련 펩타이드 (latency-associated peptide, LAP)와 성숙한 마이오스타틴으로 분리되어 나타납니다.
Mature 마이오스타틴은 근육부위로 이동하기위해 순환계로 분비되며, 근육막에 존재하는 액티빈 수용체 유형 IIB 또는 IIA(ActRIIB/A)에 결합하여 이량체화를 유도하고, 이는 유형 1 액티빈수용체 세린키나제 (ALK) 4, 5 또는 7의 인산화로 이어져 신호경로를 활성화 시킵니다. 이는 차례로 Sma- 및 Mad- 관련 단백질(SMAD) 2와 SMAD3의 인산화를 일으키고 SMAD4와 함께 SMAD 복합체로 형성됩니다. SMAD 복합체는 핵으로 이동하여 유전자의 전사 변화를 유도하게 됩니다. 마이오스타틴은 또한 phosphatidylinositol 3-kinase(PI3K) 및 Akt 활성을 감소시키고 결과적으로 forkhead box 전사 인자(FoxO) 인산화를 감소시키게 됩니다. 탈인산화된 FoxO는 핵으로 들어가 근육 RING-finger 단백질-1(MuRF1) 및 atrogin-1의 전사를 활성화하는데, 이는 근육 단백질의 유비퀴틴화 및 프로테아좀 또는 자가포식에 의한 분해를 유도하게 됩니다. 마이오스타틴은 또한 위축(Atrophy) 관련 유전자의 전사에 관여하는 Integrated(WNT)/β-catenin 경로와 미토겐 활성화 단백질 키나제(MAPK)을 활성화합니다. 장기적으로 마이오스타틴 효과는 골격근, 심장 및 간에서 가장 잘 나타나며, 지방 조직과 혈관에 대한 직접적인 작용은 최근들어 알려졌습니다.
- 만성신장질환은 신장이 혈액에서 대사 노폐물을 걸러내는 신기능이 감소하여 정상으로 회복될 수 없는 단계의 질환을 의미합니다.
- 아래 그림에서 보는 바와 같이 인슐린 저항성이 증가하며 호르몬 이상, 염증 증가, 소변의 산성도 증가 등의 증상이 관찰되며 혈액 내 마이오스타틴의 농도도 증가합니다.
(1)CKD: Chronic Kidney Disease (만성신장질환)
- 만성신장질환은 인슐린 저항성을 증가시키고 대사성 산증, 염증, 호르몬 불균형을 가져오며 혈액 투석 과정이 필요합니다. 이는 단백질 분해 증가, 합성 감소, 근육 재생력 감소 등을 통하여 근육 소실을 가져옵니다.
- FT005-002는 만성신장질환증상으로 동반되는 myostatin을 중화시켜 근육 퇴화를 방지하고 골격근의 형성을 유도하여 신장 기능 회복을 유도하는 후보 물질로 개발 중입니다.
(1)eNOS : endothelial Nitric Oxide Synthase
(2)NO : Nitric
Oxide
(3)UPS : Ubiquitin-proteasome system
근육소실과 신장 병증 조절은 상호 연관성이 있으며 이는 근육-신장 간 cross talk로 이루어집니다
· 마이오스타틴과 만성신장질환 (CKD)
- 만성신장질환에서 근육 소실만성신장질환의 주요 합병증 중 하나는 근육량 감소를 동반한 단백질-에너지 낭비입니다. 마이오스타틴 농도가 증가하면서 근육 단백질 합성이 억제되고 근육 분해가 촉진되어 근육 소실로 이어집니다.
- 염증과 마이오스타틴만성신장질환은 만성염증을 특징으로 하며 마이오스타틴의 발현은 이를 더욱 자극할 수 있습니다. 염증이 증가하면 근육 소실이 가속화되며 이때 마이오스타틴 단백질의 생성은 만성신장질환에서 근육 분해의 중요한 매개체가 됩니다.
- 마이오스타틴은 만성신장질환의 근육 소실에 대한 잠재적인 바이오마커로 꾸준히 제안되고 있는 단백질입니다. 마이오스타틴 수치가 높아지면 근육 손실의 심각성과 상관관계가 있어 환자의 영양 및 대사 상태를 이해할 수 있습니다.
- 마이오스타틴을 표적으로 하는 치료제 개발 전망근육소실에 대한 마이오스타틴의 역할로 인하여 많은 글로벌 제약사에서는 만성신장질환에 대한 잠재적 치료 표적단백질로 마이오스타틴에 대한 연구가 활발히 진행되고 있습니다. 마이오스타틴을 억제하거나 중화시키면 만성신장질환자의 근육량을 보존하여 만성신장질환을 개선할 수 있습니다.
노인성 근감소증 발생 원인
- 인간은 누구나 나이가 들면서 혈액 내 마이오스타틴의 농도가 증가하며 골격근 감소가 발생하게 됩니다.
- 또한, 염증 증가, 활성산소 증가, 미토콘드리아 기능장애로 인한 근육세포분해로 인하여 노화가 가속화됩니다.
- FT005-002는 혈액 내 마이오스타틴을 중화시켜 골격근의 성장을 유도하여 노화를 지연시키는 기전을 가지고 있습니다.
노인성 근감소증 시장규모
- 2024년 노인성근감소증 시장규모는 30.7억 달러이며, 2029년에는 약 40.2억 달러 규모로 성장할 것으로 기대됩니다.
노인성 근감소증 면역치료제 기술사업 계획
| 기술이전 대상 | 목표 | 총 기술이전료 목표액 | 비고 (계약조건 등) |
|---|---|---|---|
| Big Pharma | 2029년 임상 1상 IND 승인 | 2,700억원 (전체 시장의 5%) | 로열티: 매출액의 5% |
| Big Pharma | 2031년 임상 2상 승인 | 5,400억원 (전체 시장의 10%) | 로열티: 매출액의 10% |
- 노인성 근감소증 총 시장규모 (2031년): 40억 달러 (약 5.4조원. 환율 1,350원/달러 기준)
- 디스트로핀 유전자에 생긴 돌연변이로 인해 근육이 소실되는 유전성 질환입니다.
- 일반적으로 만 4세가 되었을 무렵 증상을 인지하고, 만 25세를 넘기지 못하고 대부분 사망하는 질환입니다.
국가별 희귀질환의 정의
| 구분 | US | 한국 | 유럽 | 일본 |
|---|---|---|---|---|
| 제정연도 | 1983 년 | 2000 년 | 2000 년 | 1993 년 |
| 환자수 | 200,000 명 이하 | 20,000 명 이하 | 250,000 명 이하 | 50,000 명 이하 |
| 발생빈도 | 6 pts/10,000 | 4.25 pts/10,000 | 5 pts/10,000 | 4 pts/10,000 |
- 한국에서는 2000년도에 '희귀질환'을 국내 환자 수 20,000명 이하 또는 인구 10,000명 당 4.25명의 발생 빈도를 가진 질환으로 정의하였습니다.
근이영양증 면역치료제
| 작용 기전 |
|
|---|---|
| 개발 경과 |
|
| 시장 규모 |
|
| 경쟁업체 및 제품 현황 |
|
근이영양증 면역치료제 기술사업 계획
| 기술이전 대상 | 목표 | 총 기술이전료 목표액 | 비 고 (계약조건 등) |
|---|---|---|---|
| Big Pharma | 임상 1상 IND 승인 | 3,650억원 (전체 시장의 5%) | 로열티: 매출액의 5% |
| Big Pharma | 임상 2상 승인 | 7,300억원 (전체 시장의 10%) | 로열티: 매출액의 10% |
쿠키 이용 안내
모든 쿠키 사용 동의를 클릭하시면 이 웹사이트에 방문한 고객의 원활한 서비스 경험을 위해 마케팅, 이용자 방문 통계 분석용으로 쿠키정보를 사용하는 것에 동의하게 됩니다.
쿠키 이용 동의 설정
- 필수적 쿠키
- 기능성 쿠키
- 마켓팅/광고성 쿠키
- 통계 쿠키